Ученые из Университета Киото добились значительного прорыва в лечении бокового амиотрофического склероза (БАС) с использованием инновационного подхода на основе “iPS-скрининга”. Их исследование, начатое в 2019 году, привело к открытию потенциально эффективного лекарства “Босутиниб” для борьбы с этим недугом, сообщает “Kyodo”.
Первый этап клинических испытаний был посвящен выращиванию индуцированных стволовых клеток из кожи пациентов и их превращению в моторные нейроны для моделирования патологии БАС. Результаты этого этапа были обнадеживающими: у пятерых из девяти пациентов наблюдалось замедление прогрессирования заболевания, что послужило толчком для перехода ко второму этапу.
На втором этапе исследования 26 пациентам в течение 24 недель был применен препарат “Босутиниб”. Половина пациентов почувствовала значительное улучшение, причем у 13 из 26 было отмечено подавление прогрессирования заболевания.
Планы команды ученых включают подачу заявки на одобрение лекарства для лечения БАС и начало последнего этапа клинических испытаний. В случае подтверждения результатов и одобрения лекарства откроются новые перспективы для пациентов, страдающих от этого тяжелого неврологического заболевания.
